关注罕见病患者群体、建立罕见病用药保障机制，对于促进罕见病患者健康福祉具有重要意义。2020年2月，中共中央、国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，将2030年全面建成基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系作为改革发展目标，同时提出探索罕见病用药保障机制。为加强罕见病用药保障，提高罕见病用药可及性，1月31日下午，由健康服务与产业组织（HEOA®）主办、四川大学华西公共卫生学院/华西第四医院承办的“成都市罕见病医疗保障研讨会暨结题会”在四川大学华西校区第七教学楼（志德堂）顺利召开。本次会议邀请了来自北京大学、四川大学、成都市医疗保障局等单位的专家学者参加。
本次会议包括两个重要环节：“国家和地方罕见病医疗保障现状和展望”主题报告和“新政策环境下成都市罕见病医疗保障策略”圆桌讨论。
四川大学华西公共卫生学院/华西第四医院周静博士就我国罕见病医疗保障现状进行了介绍，分享了国家层面、省市层面、普惠型商业医疗保险和社会力量等多方主体参与罕见病用药的现状。周静博士指出，虽然我国基本医保在扩大罕见病用药的保障范围和提高罕见病用药的医保准入速度方面取得了明显成效，但基本医保在加强罕见病用药保障方面仍然有一定上升空间。在2020版-2023版医保目录中，罕见病用药的中位医保滞后时长（药品从上市到进入医保的时间差）在500天左右上下浮动；未被医保覆盖的罕见病用药数量持续高于同期新增准入医保的罕见病用药数量。对于新上市的国家医保目录覆盖外的罕见病用药，如何建立保障机制、及时满足患者的用药需求是我国面临的一大挑战。
北京大学医学部卫生政策与技术评估中心陶立波研究员就罕见病多元保障地方政策进行了介绍。陶立波研究员肯定了建立罕见病医疗保障多元化机制的必要性，并基于丰富的调研经验，分享了浙江省、青岛市、佛山市、江苏省、甘肃省和北京市的罕见病保障试点经验。他指出，国家医保积极通过谈判来纳入罕见病医药，成果卓著，但必然不能完全纳入罕见病医药产品，尤其是新上市价格较高者。此时，有能力的地区开展专项保障工作，有其必然性。国家医保的顾虑，可能主要在于地区不平衡和不公平性，但公平性未见得必然一蹴而就，经济实力较强的地区先行先试，让部分高价罕见病药品在一定范围内临床应用和医保报销，积累经验后再纳入全国医保，达到全国覆盖，也许是更现实的选择。
成都市医疗保障局医疗保险处廖凌处长对罕见病用药成都实践进行了介绍。廖凌处长分享了成都市罕见病保障制度的制度目标、制度内容、政策要素以及保障药品的确定过程，并总结了成都市罕见病保障制度的实施效果。她提出，在待遇清单制度实施后，成都市罕见病保障面临抉择。在救助路线也受到待遇清单制度的约束条件下，商保可能是成都市罕见病用药保障的可行路径。在社会力量方面，需要强大的组织能力，将散落的捐赠意愿集中起来。
圆桌论坛由四川大学华西药学院胡明教授主持。参会专家围绕“新政策环境下成都市罕见病医疗保障策略”进行了讨论。四川大学华西医院商慧芳教授强调了地方持续保障罕见病用药的必要性，认为加强罕见病多元保障需要汲取地方经验、整合慈善资源、加强惠蓉保宣传工作。廖凌处长提出，满足老百姓的需求和维持社会稳定是政府的首要考虑。待遇清单制度和省级统筹重视区域间公平性，相比市级层面，从省级层面对罕见病用药进行保障更为可行。建议企业进行战略性调整，通过谈判降低价格，加快罕见病用药进入商保。陶立波研究员认为，在罕见病用药上市到进入医保的过渡期间应该建立过渡保障机制，如果地方能够先行试点或许是更好的选择。惠民保作为补充保障体系，在政府和国家医保的支持下，能更好地为罕见病患者提供保障。Biogen价值及市场准入负责人黄哲提出，惠民保对罕见病用药的保障有限，高值罕见病用药进入惠民保存在很大困难。罕见病用药上市之后，企业继续开展临床试验存在一笔较大的支出，在缺乏保障的情况下，企业负担较重。国家应完善价格保密机制，完善罕见病多层次医疗保障体系。
本次会议促进了高校学者、医疗机构、医保机构和企业各界人士之间的交流，为促进成都市罕见病医疗保障机制提供了重要的思路和建议。希望通过各方力量共同努力，提高罕见病用药可及性并促进罕见病患者福祉。