研究进展丨不同保障水平下罕见病用药可负担性研究：以脊髓性肌萎缩症为例

近些年来，不断有罕见病药品被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，截止2020年12月31日，已有55种罕见病药品被纳入基本药品目录，这反映了我国对罕见病用药保障力度的提高。但是，部分罕见病药品疗效显著，临床上急需，但其价格十分高昂，很难达到基本医保的准入标准。为提高罕见病患者的用药可及性，我国地方层面通过多种形式将部分高值罕见病药品纳入保障。比如，安徽省将部分罕见病用药纳入大病保险的报销范围，起付线1-2万不等，报销比例高达80%，报销上限60万，对罕见病用药进行了有力的保障。山东省青岛市将部分罕见病药品纳入补充保险的报销范围，给予罕见病药品20万元/年的补偿，有力降低了患者的用药负担。此外，广东省佛山市将罕见病患者确定为医疗救助对象，对符合条件的患者的药品、治疗性食品等费用进行补偿，不设报销起付线，报销比例高达80%，报销上限30万，有力地缓解了罕见病患者家庭的用药负担。

除了大病保险、补充保险、医疗救助等保障形式外，多个地区推出了普惠型商业健康保险。普惠型商业健康保险是在基本医疗保险的基础上建立的政府指导、商业保险公司承保、居民自愿参保的医疗保险，具有投保门槛低、保费低、保额高等特点。《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5号）明确指出，商业健康保险是多层次医疗保障制度体系的重要组成部分，要加快商业健康保险的发展。在国家政策的鼓励下，普惠型商业健康保险得到快速发展，多个城市因地制宜推出了相应的商业健康保险，将部分罕见病、恶性肿瘤等重特大疾病的治疗药品纳入保障。普惠型商业健康保险在一定程度上填补了罕见病用药保障的缺口，有力促进了罕见病用药多层次保障制度的完善。

但是，从本文的研究结果来看，各地推出的普惠型商业保险虽在一定程度减轻了罕见病患者的用药负担，但其效果仍十分有限。比如，广东省深圳市推出的“重疾险”，对保障范围内疾病的费用仅报销5万元，SMA患者每年还需自付50万元，年自付费用是当地居民人均可支配收入的7.71倍。再如，浙江省杭州市的“西湖益联保”和温州市的“益康保”，报销上限为10万元，SMA患者还需自付45万元，年自付费用分别是当地居民人均可支配年收入的7.27倍和8.33倍。不同于传统的商业健康险，普惠型商业保险具有一定的政策属性和普惠属性，部分地方政府甚至明确规定普惠型商业保险的运营要遵守“保本微利”的原则。虽然有政府指导、普惠为民的特征，但普惠型商业保险本质上还是具有一定的逐利性。和普通的商业保险一样，普惠型健康险的承办公司承受着一定的运营压力，承办公司需要合理设置保费、参保门槛、报销标准等，来防范资金穿底风险，维持盈亏平衡，保证保险的持续运营，这可能是制约其为参保者提供较高水平保障的重要原因之一。